肾上腺脑白质营养不良,假新生儿
疾病条目id
DI-00049
基因病名称(英)
Adrenoleukodystrophy, pseudoneonatal
基因病名称
肾上腺脑白质营养不良,假新生儿
关键字(英)
关键字
别名(英)
Peroxisomal acyl-CoA oxidase deficiency
别名
过氧化物酶体酰基辅酶A氧化酶缺乏症
统计
reviewed:1; annotated:0
交叉引用
264470,C1849678,D000326
助记符
Pseudo-NALD
描述(英)
A peroxisomal single-enzyme disorder of fatty acid beta-oxidation, resulting in clinical manifestations that remind neonatal adrenoleukodystrophy. Clinical features include mental retardation, leukodystrophy, seizures, mild hepatomegaly, hearing deficit. Pseudo- NALD is characterized by increased plasma levels of very-long chain fatty acids, due to decreased or absent peroxisome acyl-CoA oxidase activity. Peroxisomes are intact and functioning.
描述
脂肪酸β-氧化的过氧化物酶体单酶紊乱,导致提示新生儿肾上腺脑白质营养不良的临床表现。临床特征包括智力低下、脑白质营养不良、癫痫发作、轻度肝肿大、听力障碍。由于过氧化物酶体酰基辅酶A氧化酶活性降低或缺失,假-NALD的特征是血浆中极长链脂肪酸水平升高。过氧化物酶体是完整的和功能性的。
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